Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло дополнительную заявку на новый препарат (sNDA) компании Bristol Myers Squibb (BMS) на препарат Camzyos (мавакамтен) для лечения подростков в возрасте от 12 до 18 лет с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (оГКМП).
Регулятор присвоил заявке приоритетный статус рассмотрения для данного показания, установив дату в соответствии с Законом о сборах за рецептурные препараты для пользователей (PDUFA) на 30 сентября 2026 года.
В настоящее время Camzyos одобрен для лечения взрослых с симптоматической оГКМП II–III функционального класса по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) для улучшения функциональных возможностей и симптомов, и на сегодняшний день был назначен более чем 4 500 медицинскими работниками примерно 25 000 пациентам в США.
Исполнительный вице-президент, главный медицинский директор и руководитель отдела разработок BMS Кристиан Массачези сказал: «Принятие этой заявки NDA дает нам потенциальную возможность расширить наше лидерство в области оГКМП на более молодую популяцию пациентов с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью.
«Мы воодушевлены возможностью предоставить это потенциально меняющее парадигму лечение подросткам в то время, когда такое состояние, как оГКМП, может существенно повлиять как на физические, так и на эмоциональные аспекты их жизни».
Новая заявка была основана на результатах рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого глобального исследования фазы III SCOUT-HCM.
Исследование SCOUT-HCM достигло своей первичной конечной точки, продемонстрировав клинически значимое и статистически значимое снижение по сравнению с исходным уровнем градиента давления в выносящем тракте левого желудочка (ВТЛЖ) при пробе Вальсальвы на 28-й неделе по сравнению с плацебо.
Профиль безопасности у подростков был сопоставим с таковым у взрослых, и ни у одного пациента не наблюдалось фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ниже 50%.
В исследование было включено 44 подростка в возрасте от 12 до 18 лет с симптоматической оГКМП.
Оно включает три последовательных периода лечения продолжительностью до 200 недель: начальный 28-недельный плацебо-контролируемый период, последующий 28-недельный период активного лечения и открытое расширенное исследование продолжительностью 144 недели.
Гипертрофическая кардиомиопатия — это первичное заболевание сердца, которое может возникать по генетическим или идиопатическим причинам. Подростки с оГКМП часто испытывают снижение толерантности к физической нагрузке и связанную с этим заболеваемость.
В прошлом месяце BMS подписала стратегическое соглашение с Anthropic о внедрении платформы Claude в свои глобальные операции.
"BMS получает одобрение FDA на sNDA для Camzyos" — материал был первоначально создан и опубликован изданием Pharmaceutical Technology, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте предоставлена добросовестно и предназначена только для общих информационных целей. Она не предназначена для того, чтобы служить советом, на который вы можете положиться, и мы не даем никаких заверений, гарантий или ручательств, явных или подразумеваемых, относительно ее точности или полноты. Прежде чем предпринимать или воздерживаться от каких-либо действий на основе содержания нашего сайта, вы должны получить профессиональную или специализированную консультацию.